干细胞治疗目前主要用于治疗血液肿瘤也就是白血病，效果较好。但是其他的肿瘤目前缺乏大样本的临床研究，其疗效如何无法确定。
干细胞治疗在肿瘤治疗上的应用，最常用于白血病，对于治疗白血病来说，干细胞治疗是比较成熟的，主要是采用骨髓的干细胞移植来帮助白血病重建造血功能，可以达到治愈白血病的目的。
干细胞是一类具有分裂形成新细胞潜能的细胞，运用干细胞治疗在理论上可以修复人体组织和系统的损伤，可治疗糖尿病、心脏病、关节炎等，对于治疗其他肿瘤可能会有一定的效果，但缺乏相关的临床研究数据，疗效并不确切。和标准的肿瘤治疗方法如化疗、靶向治疗等方法相比，干细胞治疗肿瘤尚处于科研阶段，并没有临床应用的适应症。