血友病的基因治疗

血友病本身的特点为转基因治疗提供了有利的条件，因为血友病的临床表现完全是因为单一特异的基因产物缺乏造成的。

凝血因子八因子或者是九因子以比较小的剂量在血浆中循环，而且血浆中八因子或者是九因子水平，不需要严格的调控，其血浆水平的轻度升高，就可以显著改善严重患者的出血症状。

目前血友病基因治疗在病毒载体，动物模型，靶细胞选择和临床治疗实验方面取得了一定的进展，国外已经有成功的基因治疗病例，但是费用较高，基本合人民币200万左右。